编者按：1月1日，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液正式实施医保价格，价格从原先的70万元一针降到约3.3万元一针。据各地媒体报道，浙江、山东、广东、湖北等多省份在新年第一天给首批患者进行了治疗。
诺西那生钠注射液进医保后，浙江SAM患者接受治疗。 朱俊俊 摄
中新网杭州1月1日电(钱晨菲)1月1日，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液正式实施医保价格，价格从原先的70万元一针降到约3.3万元一针。浙江大学医学院附属第二医院(下称浙大二院)于当日完成了2022年全国第一批SAM(脊髓性肌萎缩症)患者的治疗。
记者从浙大二院获悉，患者李先生(化名)从小不擅体育运动，随着年龄的增加，感到上下楼梯越来越费力，能够持续行走的距离也在不断缩短。10年前，他被诊断为脊髓性肌萎缩症。
诺西那生钠注射液进医保后，浙江SAM患者接受治疗。 朱俊俊 摄
由于缺乏有效的治疗手段，在此前近十年间，李先生只能眼看着双腿的力量逐步退化。2019年，首款治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液在中国上市，让李先生看到希望，可随后，“70万一针”的天价又让这份希望变得遥不可及。
诺西那生钠注射液。 朱俊俊 摄
2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，7种罕见病药品新增进入目录，其中诺西那生钠经历8轮价格协商，最终以约3.3万元/针的价格谈判成功。得知这一消息，李先生第一时间联系上了浙大二院，并在诺西那生进入医保后的第一天顺利用上了药。据悉，经过医保报销后，李先生仅需支付几千元。
中国罕见病联盟浙江省协作组主任委员、浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心负责人吴志英表示，浙大二院在中国第一批注射诺西那生药物，意味着罕见病高值药纳入医保实现了新突破，中国脊髓性肌肉萎缩症诊疗正式进入医保时代。
诺西那生钠注射液。 朱俊俊 摄
“罕见病药品研发难度大、幅度高、周期长，一直难以满足患者临床需求，及时研发上市，价格往往极其昂贵，药物可及性面临严峻挑战，这次医保目录调整，表明国家高度关注罕见病患者这一群体，新增进目录的罕见病药品很好地填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为临床用药提供了选择，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。”吴志英说。(完)
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山东4岁患儿成SMA靶向药砍价后首例受益者
来源：新华网
2022年1月1日7时许，山东省枣庄市一名4岁的脊髓性肌萎缩症患儿顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠。据悉，诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年进入中国市场时，每针价格近70万元。在2021年国家医保目录药品谈判中，诺西那生钠注射液遭到“灵魂砍价”，以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。据医院方面介绍，完成注射后，患儿被转入普通病房，如无特殊情况可于1月2日出院，转入儿童康复科进一步治疗。
“70万一针”进医保！广东打出第一针！
来源：广东发布
1月1日上午9时许
在中山大学附属第一医院
神经一科的治疗室里
29岁的患者杜先生侧卧在床上
准备接受腰椎穿刺
即将注射到他体内的
是曾因“70万元一针”而备受关注的
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物
诺西那生钠
今天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保。“入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院里有近20位SMA患者将接受诺西那生钠治疗。杜先生就是其中一员。
每一滴药都是宝贵的
“再把头往胸口那边靠一点，背再拱起来一点。”中山大学附属第一医院神经科主治医师利婧逐步指引杜先生调整体位。杜先生左侧卧在床上，屈膝抱团，暴露出腰椎。
“背部和床尽量保持垂直，针刺进去的时候稍微斜一点，慢慢地往上……”中山一院神经外科主任医师、教授张成来到现场指导。
另一边厢，医生徐睿恺已经在医院药房整装待发。他手上有一个保温箱，里面是被低温冷冻保存着的诺西那生钠注射液。“可以把药拿过来了。”没过多久，他收到了送药的指令。
针尖扎进入身体，杜先生攥紧拳头。“放松一点，正常呼吸，肚子别紧张。”医护人员继续耐心地引导。
腰椎穿刺完成，主治医师何若洁把注射液从冰冷的保温箱里取出来，握在手心里，把注射液复温到25摄氏度左右。2分钟后，测温枪显示注射液的温度已经合适。
利婧和何若洁两人配合，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从小瓶子里吸出来。“这一步要特别小心，每一滴药都是宝贵的，要尽量都吸到针管里来。”
全部吸取出来后，利婧缓缓把注射液注入杜先生体内，完成了此次治疗。注射后，杜先生要在床上躺卧6小时，避免引起颅内低压。
SMA是一种罕见病，患者可能逐渐感到肢体无力，而且情况会越来越差，难以逆转。“从12岁就开始感觉运动有点乏力，到2015年确诊这个病以后，每年都会感觉自己的力量变差。”杜先生说。如果不接受治疗，SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最终因为呼吸或者吞咽等出现问题而导致感染、死亡。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，能精准靶向针对SMA的致病原因，让人体产生更多的运动神经调节蛋白，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率。
2019年2月进入中国时，诺西那生钠注射液一针定价69.97万元人民币，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。
高价值罕见病药物首次入医保
SMA属于罕见病，在新生儿中患病率约为万分之一，较小的患者群体和巨大的研发费用，让诺西那生钠成为一类备受关注的高值罕见病药。
2021年12月3日，国家医保目录调整结果“官宣”，7款罕见病治疗药物进入医保目录，其中就包括诺西那生钠。
“此前，有的SMA患者，特别是一些婴儿因治疗费用负担过重或者其他原因而中断就医，我们会感到特别可惜。”作为诺西那生钠注射液进入医保目录后开出首批处方的医生，利婧表示：“SMA是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。诺西那生钠被纳入医保，让我们‘有药可用’‘有药敢用’，真正惠及了SMA患者群体。”
此前，杜先生也对“70万元一针”的诺西那生钠望而却步。从患者组织美儿SMA关爱中心了解到诺西那生钠“入保”的消息，杜先生重燃了人生希望。他回忆，当时患者组织里很多病友都哭了，包括很多患儿的家长。“入保以后，算上医保报销，虽然还不清楚要自付多少，但肯定能负担了。”
“新年第一天就能用上这个药，感觉自己幸运到爆了！”杜先生对未来充满憧憬，“希望自己以后能恢复健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢复健康。”
高价值罕见病药物首次被纳入医保药品目录，彰显了政府对罕见病患者群体药品保障的高度重视。美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说：“我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，家庭负担大大减轻。这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物。”
据了解，自1月1日起
广东将所有协议期内谈判药品
及其同通用名药品
全部列入“双通道”管理药品范围
对包括诺西那生钠在内的
新增进入目录的67个谈判药品
确保每个地市至少有1家定点医疗机构
或定点零售药店供应
并能正常报销
广仔表示
对无数患者及其家庭来说
这，确实是最好的新年礼物！
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